宾夕法尼亚州普利茅斯米丁2020年11月18日 /美通社/ -- INOVIO（NASDAQ：INO）生物技术公司，专注于将精确设计的DNA药物推向市场，以治疗和保护人们免受传染病和癌症的痛苦。该公司今天宣布，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的许可，可继续进行计划中的INO-4800（其候选新冠肺炎疫苗）2/3期临床试验的2期阶段。计划中的2/3期临床试验名为INNOVATE（INOVIO INO-4800 Vaccine Trial for Efficacy，即疫苗有效性试验），这是一种随机双盲、安慰剂对照的安全性和有效性试验，试验将在美国成年人中进行。INNOVATE试验将由美国国防部（DoD）化学生物放射和核防御联合计划执行办公室（JPEO-CBRND）出资，与国防部卫生事务助理部长办公室[OASD（HA）]和国防卫生局（DHA）协作完成。

试验的２期阶段旨在评价INO-4800在2剂量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每个剂量采用三比一的随机分组接受INO-4800或安慰剂，用于确认适用于三个高感染风险年龄段（18～50岁、51～64岁以及65岁及以上）中每个年龄段更适合的剂量，以进行后续的3期效果评价。INNOVATE试验的3期阶段仍处于部分临床暂停状态，直到INOVIO满意解决了FDA与用于直接将INO-4800输送到皮肤中的CELLECTRA®2000器械相关的问题为止。该公司计划在2期阶段进行期间以及试验的3期阶段开始之前，解决其余器械问题。

“我为INOVIO团队感到非常自豪，团队坚持不懈地致力于开发安全有效的疫苗来抗击新冠疫情。我们2期试验的启动是INO-4800研发的关键里程碑。” INOVIO总裁兼首席执行官 J. Joseph Kim博士说， “我们非常高兴能够继续与美国国防部建立伙伴关系，以推进用于现役军人和老百姓的INO-4800的开发，并感谢美国国防部对我们抗击新冠的技术始终充满信心。"

Kim博士 还说道：“INO-4800的关键特点在于我们迄今为止从数据中观察到的安全性和耐受性，以及其出色的热稳定性，完全可大规模生产，并可以采用无冷冻冷链要求的运输。INO-4800还保持安全重新给药的能力，其刺激CD4+和CD8+T细胞反应的能力也非常独特。”

基于对INOVIO的非临床数据、器械信息和1期临时安全性和免疫原性数据的审核，以及对计划临床试验的2期和3期阶段设计和计划，FDA授权试验继续进行。试验的2期阶段预计将在美国17个研究中心招募约400名参与者，以评价安全性和免疫原性，以便确定用于3期阶段的后续有效性评价的剂量。

美国国防部已同意，除了此前在6月宣布用于大规模生产公司专有智能器械CELLECTRA® 3PSP和CELLECTRA® 2000器械采购的7,100万美元资金外，也为INNOVATE临床试验的2期和3期阶段提供资金。

关于INO-4800 "INNOVATE" 2/3期临床试验

INNOVATE试验的主要研究者是 宾夕法尼亚大学附属医院医学教授Pablo Tebas博士。试验的２期阶段旨在评价INO-4800在2剂量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每个剂量采用三比一的随机分组接受INO-4800或安慰剂，用于确认适用于三个年龄段（18～50岁、51～64岁以及65岁及以上）中每个年龄段更适合的剂量，以进行后续的3期效果评价。公司将勤勉工作，以确保参加试验人员的多样化，以特殊人群为目标，包括工作或居住在高感染率环境中和/或存在新冠病毒较高暴露风险地区的特定人群，相对长时间暴露或可能无法连续使用个人防护装备（PPE）的人群，尤其是在密闭环境中的人群。

在试验的3期阶段中，INOVIO计划招募18岁及以上的健康男性和未怀孕女性，以便基于2期评价的数据，评价建议剂量的效果。 参与者将按照一比一的比例随机分入接收INO-4800或安慰剂的试验组。3期阶段将以病例为导向，最终招募人数由3期阶段期间新冠肺炎的发生率决定。3期阶段的首要终点将是通过病毒学确诊的新冠肺炎。

关于INOVIO推进INO-4800的全球联盟

INOVIO已组建了一个由合作者、合伙人和资助者组成的全球联盟，以快速推进INO-4800的开发。迄今为止，研发合作者包括维斯达学院、宾夕法尼亚大学、德克萨斯大学、复旦大学和拉瓦尔大学。INOVIO已与Advaccine和国际疫苗研究院合作，分别在中国和韩国进行INO-4800的临床试验。INOVIO还正在与英国公共卫生（PHE）和澳大利亚联邦科学与工业研究组织（CSIRO）携手合作，评估INO-4800在几种动物攻毒模型中的非临床效果。INOVIO正在与赛默飞世尔科技、Richter-Helm BioLogics和Ology Bioservices等承包合同制造商组成的团队合作，进行INO-4800的商业规模化生产；并正在寻求其他外部资金和合作伙伴，以进一步扩大制造能力，从而满足全球对安全有效疫苗的紧急需求。迄今为止，流行病防疫创新联盟（CEPI）、比尔和梅琳达·盖茨基金会以及美国国防部已为INO-4800的研发和生产投入了大量资金。

关于INO-4800

INO-4800是INOVIO的DNA疫苗候选产品，旨在防止可引起新冠肺炎的新型冠状病毒SARS-CoV-2的感染。INOVIO在研究冠状病毒方面具有丰富的经验，并且是第一家开展针对中东呼吸综合征（MERS）的疫苗INO-4700进行2a期临床试验的公司，MERS的致病病毒与新冠病毒同为冠状病毒。

INO-4800是唯一能在室温下稳定一年以上，并且无需在储运过程中进行冷冻处理的核酸疫苗，这是实施群体免疫的重要因素。

关于INOVIO的DNA药物平台

目前，IINOVIO有15个DNA药物临床计划正在开发中，其重点是HPV相关疾病、癌症和传染病，包括在流行病防疫创新联盟（CEPI）和美国国防部资助下，正在研究的与MERS和新冠肺炎相关的冠状病毒。DNA药物由经过优化的DNA质粒组成，DNA质粒是由计算机测序技术合成或重组的双链DNA小环，用于在体内产生特定的免疫反应。

INOVIO的DNA药物可使用INOVIO的专有手持智能器械CELLECTRA®，将经过优化的质粒通过肌内或皮内注射方式直接送到细胞中。CELLECTRA设备使用短暂的电脉冲，以可逆的方式打开细胞中的小孔让质粒进入，从而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的关键限制。进入细胞后，DNA质粒可使细胞产生靶向抗原。抗原在细胞中经过自然加工，触发所需的T细胞和抗体介导的免疫反应。使用CELLECTRA器械给药，可确保将DNA药物直接有效地送到人体细胞中，在细胞中驱动免疫反应。INOVIO的DNA药物不会干扰或改变个体自身的DNA。INOVIO的DNA药物平台的优势包括：可快速设计和生产DNA药物；产品稳定性好，在储运过程中无需冷冻；临床试验中已观察到的可靠免疫反应、安全性和耐受性。

在一系列临床试验的7000多份申请中，2000多名患者被选择接受了INOVIO公司的研究性DNA药物治疗。在迅速研发具有满足全球紧急健康需要潜力的DNA候选药物方面，INOVIO拥有骄人往绩。